Los tratamientos que han marcado un antes y un después en fibrosis quística: «Antes vivía en el hospital y ahora tengo vida»

Inmaculada López es una de los 90 pacientes de fibrosis quística que reciben en la Región de Murcia Kaftrio, un nuevo tratamiento que desde 2021 ha cambiado el pronóstico de la enfermedad. «Antes vivía en el hospital y ahora tengo una vida», resumía este miércoles en La Arrixaca, donde la Consejería de Salud celebró un acto con motivo de Día Nacional de la Fibrosis Quística.

La enfermedad está causada por una alteración genética en la proteína CFTR que modifica la producción de mucosidad y jugos gástricos. Los pacientes sufren una acumulación de moco espeso que termina por dañar seriamente sus órganos. Kaftrio, el fármaco que ha cambiado la vida de Inmaculada y de muchos otros, actúa como modulador de esta proteína.

«Gracias a los nuevos tratamientos he pasado a tener vida social, a ser una persona que puede trabajar, a ser independiente», explica Inmaculada López. A sus 25 años, compagina su trabajo con estudios de Psicología en la UNED. Pero los 90 pacientes que, como Inmaculada, se benefician de Kaftrio representan solo la mitad de todos los afectados por fibrosis quística en la Región de Murcia. Son personas que presentan una alteración genética específica contra la que actúa el fármaco.

Esto, sin embargo, puede cambiar en poco tiempo, después de que la Agencia Europea del Medicamento (EMA, en sus siglas en inglés) haya autorizado una ampliación de las indicaciones de Kaftrio. «Ahora tratamos al 50% de los pacientes, y esperamos poder llegar al 90% gracias a estas nuevas indicaciones», explica Pedro Mondéjar, jefe de la Unidad Multidisciplinar de Fibrosis Quística del Virgen de La Arrixaca, que es referencia regional.

Xavier Caballero, presidente de la Asociación Murciana de Fibrosis Quística, urge al Ministerio de Sanidad a ser ágil en los trámites para que el tratamiento pueda llegar cuanto antes a todos los pacientes que lo necesiten en el Sistema Nacional de Salud. «En España hay un 30% de pacientes sin cobertura de algún tipo de tratamiento modulador efectivo. Con esta aprobación de la EMA, solo quedará un 10% sin tratamiento. Estamos a la espera de que esta ampliación de las indicaciones se haga efectiva lo más rápido posible», subrayó.

En este sentido, el consejero de Salud, Juan José Pedreño, recordó que la Región de Murcia fue en 2021 la primera comunidad en incorporar Kaftrio.

Pero, además de la incorporación de tratamientos ya comercializados, La Arrixaca es también puntera en ensayos clínicos. En 2024 se convirtió en el segundo hospital en sumarse en España a la red de ensayos clínicos de la Sociedad Europea de Fibrosis Quística. El primero fue el hospital Vall D'Hebrón de Barcelona. En total, 68 centros de 20 países participan en esta red.

«Hemos participado en 13 ensayos clínicos a nivel internacional, diez de ellos con tratamientos moduladores de la proteína CFTR», resume Mondéjar. El consejero de Salud, Juan José Pedreño, subrayó que el equipo de La Arrixaca se ha convertido en una «unidad de élite» en España gracias a este impulso de los ensayos clínicos.

La unidad es multidisciplinar, y en ella trabajan profesionales de distintos servicios y secciones tanto hospitalarios como extrahospitalarios, como Pediatría, Enfermería, Neumología, Gastroenterología y Hepatología, Cirugía, Cirugía Pediátrica, Endocrinología, Nutrición, Otorrinolaringología, Genética y Bioquímica, Microbiología, Farmacia hospitalaria, Fisioterapia Respiratoria, Psicología y Trabajo Social, entre otros.

En total, 188 pacientes son tratados en esta unidad. Desde 2007, la fibrosis quística es diagnosticada de forma precoz mediante la prueba del talón, que se realiza a todos los bebés tras el nacimiento. «Esto permite un abordaje también precoz», subraya Pedro Mondéjar. Quienes tras el diagnóstico se han beneficiado hasta ahora de Kaftrio han visto «reducidos sus ingresos y los tratamientos antibióticos intravenosos», destaca el jefe de la Unidad.

El consejero de Salud recalcó la «intensa labor de este equipo de profesionales en beneficio de los pacientes», así como la colaboración de la Asociación Murciana de Fibrosis Quística, que realiza «un importante trabajo favor de las personas afectadas, y que supone un elemento fundamental para el tratamiento de esta enfermedad».

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