La Arrixaca probará el primer fármaco que busca atajar el origen del mieloma

La Agencia Española del Medicamento (Aemps) ha autorizado el inicio del ensayo clínico del fármaco en fase de estudio IDP-121, desarrollado por la empresa IDP Pharma, que desactiva una proteína motora de la enfermedad. El ensayo se llevará a cabo en España en dos fases hasta el año 2025 y, además de La Arrixaca, involucra a otros centros de excelencia en la investigación clínica como el Hospital Universitario Marqués de Valdecillas (Santander), el Hospital Vall d'Hebron (Barcelona), el Hospital 12 de Octubre (Madrid) y el Hospital Universitario de Salamanca.

A pesar de que los tratamientos actuales han mejorado el pronóstico de los pacientes, en muchos casos el cáncer se muestra resistente y las personas afectadas se ven obligadas a atravesar varias líneas de tratamiento hasta quedarse sin opciones terapéuticas. La degeneración ósea que provoca el mieloma múltiple implica síntomas como lesiones, cansancio por anemia e infecciones víricas y bacterianas, generando un impacto significativo en la calidad de vida de estos pacientes oncohematológicos. «Esta era una enfermedad mortal de necesidad en un período de dos o tres años, y los últimos avances han permitido que la media de supervivencia se sitúe en los siete y diez años. Y algunos pacientes se curan, y la cifra va en aumento», según José María Moraleda, jefe del Servicio de Hematología y de la Unidad de Terapia Celular del hospital. La novedad de este fármaco, respecto a otras terapias, es que «actúa bloqueando el mecanismo por el cual las células se malignizan. Es un arma adicional extraordinariamente interesante», explica.

Parte del proyecto preclínico del IDP-121 ha sido realizado en la Universidad de Murcia (UMU) mediante relación contractual con el equipo del catedrático del Departamento de Bioquímica y Biología Molecular A José Neptuno Rodríguez López, mientras el ensayo clínico en La Arrixaca estará capitaneado por Valentín Cabañas, líder del grupo de Mieloma del Servicio de Hematología y Hemoterapia de La Arrixaca, y a quien Moraleda define como «uno de los hematólogos más prometedores en el tratamiento de mieloma de nuestro país. Nos dará muchas alegrías».

Para el propio Valentín Cabañas, que dirigirá las pruebas con media docena de pacientes de la Región en la primera fase, esta nueva herramienta para el tratamiento del mieloma múltiple puede suponer una revolución porque «supone un nuevo mecanismo de acción contra la célula tumoral que no se había explorado antes». Ni en el mieloma, ni en el linfoma. Porque el ensayo, según Cabañas, no se va a ceñir solo al mieloma múltiple. Y eso se debe a que este nuevo fármaco «actúa en la molécula implicada en el origen y desarrollo de tres cánceres de la sangre: el linfoma no Hodgkin, la leucemia linfática crónica y el propio mieloma». Las pruebas con pacientes afectados por estas tres enfermedades podrán comenzar la próxima semana, cuando visitará la Región de Murcia el CEO de IDP Pharma, Santiago Esteban, para formalizar los aspectos relativos al ensayo clínico.

La inmunoterapia con células CAR-T, llamada en su día a revolucionar el tratamiento de cánceres hematológicos, ya se implantó en la Región de la mano de un potente equipo de profesionales de La Arrixaca liderados por José María Moraleda. También se está investigando en el Instituto Murciano de Investigación Biosanitaria (IMIB) el potencial de las llamadas células NK (del inglés 'natural killers') como estrategia terapéutica frente a mieloma múltiple.

Sin embargo, tal y como explica Valentín Cabañas, «el mieloma vuelve a aparecer tras el tratamiento con estas nuevas terapias surgidas recientemente. La enfermedad se hace resistente y los pacientes se quedan sin opciones». Este fármaco, que se va a poder combinar con las terapias existentes, «va dirigido a inhibir directamente la acción de la proteína que está alterada en estas enfermedades, por lo que interviene en muchísimas funciones del crecimiento del tumor. Y esto es lo que no se ha conseguido antes en pacientes con tumores hematológicos». Si todo sale bien, el medicamento podrá salir al mercado a partir de 2027, como muy pronto. «Son años que los pacientes no tienen, y estos ensayos dan una oportunidad aunque el fármaco no llegara a comercializarse», según Cabañas.