¿Y si la solución a su anemia se la da el pez cebra?

En principio no hay mucha esperanza si se sufre de alguna anemia congénita. Estas enfermedades raras causadas por mutaciones en un gen suponen, como todas las anemias, una dificultad importante para que los glóbulos rojos cumplan bien su función de transportar oxígeno a todos los tejidos del organismo, de modo que éstos no llegan a cumplir bien sus cometidos. Sólo cabe el trasplante de médula ósea de un donante compatible, con su correspondiente riesgo de complicaciones, y, desde hace menos, la llamada terapia génica, en el caso de que se trate de una talasemia. Básicamente, está última consiste en transferir al paciente genes sanos que faltan o están dañados en su organismo. Es una solución aprobada recientemente. Más allá de ahí, «todas las anemias congénitas carecen de tratamiento curativo». Lo explica el catedrático de biología celular de la Universidad de Murcia (UMU) Victoriano Mulero Méndez, que se ha propuesto ensanchar las vías posibles de tratamiento de estas enfermedades raras al frente de un equipo de científicos de la UMU y el Instituto Murciano e Investigación Biosanitaria (IMIB).

«Nuestro grupo de investigación ha descubierto que el inflamasoma, un conjunto de proteínas que están implicados en la inflamación y defensa frente a infecciones, también regula la formación de las células sanguíneas», lo que los expertos denominan hematopoyesis, apunta el especialista. «Este descubrimiento ha permitido identificar cómo algunos medicamentos existentes pueden influir en esta vía para mejorar la formación de los glóbulos rojos de los pacientes con anemias congénitas», precisa.

Como tantos otros avances capitales, el que protagoniza este grupo de investigadores es fruto de la casualidad. «Nuestro equipo lleva trabajando muchos años en el estudio del inflamasoma en inflamación e infección», relata Mulero Méndez. Y en momento en el que estaban profundizando sobre su papel en la infección en el pez cebra ('Danio rerio'), que es una especie muy empleada para entender fenómenos como los que se producen en nuestro organismo, «vimos su papel en la hematopoyesis por azar», recuerda. El director del proyecto alude a la «ventaja de trabajar con un modelo animal 'in vivo' que nos permite visualizar de forma global lo que ocurre en el organismo completo».

Pese a considerarse como enfermedades raras, las anemias congénitas afectan significativamente la calidad de vida de muchas personas, lo que incita «una necesidad urgente de desarrollar nuevos tratamientos», apunta Mulero antes de afirmar que la «posibilidad de ayudar a pacientes que sufren estas enfermedades raras es una gran motivación para mí y todo el equipo de investigación».

El trabajo ya se encuentra en la denominada prueba de concepto, como se conoce al momento en el que los investigadores tratan de verificar y desarrollar el potencial de mercado de un nuevo avance, y que en este caso estarán realizando hasta final de año gracias a la financiación de la Fundación Séneca, adscrita a la Consejería de Medio Ambiente, Universidades, Investigación y Mar Menor.

El equipo centra sus investigaciones en la conocida anemia de Blackfan-Diamond, la anemia de Fanconi y la citada talasemia. Se trata, como se ha explicado, de tres enfermedades raras, lo que supone que su prevalencia, es decir, la cantidad de individuos que la padecen, no supera una cuota de uno por cada 2.000 personas. De momento, los datos obtenidos con las dos primeras «son muy prometedores», avanza.

Ya existen otras investigaciones similares en España y en otras partes del mundo, admite Mulero, «pero nuestro enfoque específico y los descubrimientos que hemos hecho con la vía biológica y los medicamentos que estamos probando son únicos». Ahora, precisa, estamos en contacto con otros investigadores para compartir conocimientos y avanzar juntos en este campo.

«Nuestros hallazgos podrían tener un gran impacto en el tratamiento de las anemias relacionadas con ciertas anemias congénitas», insiste el coordinador del proyecto. «Estamos entusiasmados por el potencial de estos descubrimientos para mejorar la vida de muchos paciente». El tiempo, y sobre todo el esfuerzo que aún sigue adelante, dirán si el hallazgo casual con el que un día se toparon trabajando con el pez cebra acaba aliviando las anemias congénitas que investigan.

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