Un estudio de la UMU detecta que un fármaco para la hipertensión podría mejorar el tratamiento de una anemia rara infantil

Un estudio de la Universidad de Murcia, realizado por el equipo de Inmunidad, Inflamación y Cáncer que lidera Victoriano Mulero, ha descubierto que la espironolactona, un medicamento comúnmente utilizado para tratar la hipertensión y la insuficiencia cardíaca, podría ser la clave para mejorar el tratamiento de la anemia de Diamond-Blackfan (DBA), una enfermedad rara que afecta a la producción de glóbulos rojos.

Los resultados de la investigación, publicados en la revista 'HemaSphere', demuestran que la espironolactona bloquea específicamente el inflamasoma NLRP1, una estructura molecular que, cuando se activa debido al estrés en la fabricación de proteínas (estrés ribosomal), desencadena inflamación y dificulta la producción de glóbulos rojos. Al inhibir este mecanismo, la espironolactona consigue corregir los defectos en la eritropoyesis —el proceso de formación de glóbulos rojos—, algo que los investigadores comprobaron tanto en cultivos celulares como en peces cebra y en muestras de pacientes con anemia de Diamond-Blackfan.

«El hecho de que un medicamento conocido y asequible como la espironolactona pueda ser reutilizado para tratar una enfermedad huérfana como la DBA es una oportunidad extraordinaria», afirmó el líder del equipo a cargo de la investigación, Victoriano Mulero, catedrático de la Universidad de Murcia e investigador del Instituto Murciano de Investigación Biosanitaria Pascual Parrilla y el Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER).

Y es que, a diferencia de otros fármacos de su clase, la espironolactona actúa sobre el inflamasoma NLRP1 sin depender de receptores hormonales, lo que sugiere un nuevo mecanismo de acción y amplía sus posibles aplicaciones terapéuticas.

Actualmente, las personas que padecen DBA deben realizarse transfusiones crónicas de sangre o hacer uso prolongado de corticoides, ambos tratamientos con efectos secundarios graves, por lo que, en palabras de la investigadora postdoctoral Sylwia Dominika Tyrkalska, «reposicionar la espironolactona ofrece una alternativa más segura y accesible que podría transformar el manejo clínico de estos pacientes».

Además, la posibilidad de reutilizar un fármaco ya aprobado por las agencias reguladoras, como la FDA y la EMA, abre una nueva vía terapéutica más segura y accesible. Así, recalcó Mulero, la investigación «demuestra que es posible redescubrir el potencial oculto de medicamentos ya aprobados para dar respuesta a necesidades clínicas no cubiertas».

El fruto de la investigación es gracias a la colaboración entre investigadores de la Universidad de Murcia, el Instituto Murciano de Investigación Biosanitaria Pascual Parrilla, el Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER), el Hospital Clínico Universitario Virgen de la Arrixaca (Murcia), el Hospital General Universitario Morales Meseguer (Murcia), el Hospital Universitario Vall d'Hebron (Barcelona) y el Hospital Infantil Universitario Niño Jesús (Madrid), que han colaborado para consolidar los resultados junto con la financiación conjunta del proyecto por parte de la Fundación Séneca, Agencia de Ciencia y Tecnología de la Región de Murcia, así como por el Ministerio de Ciencia, Innovación y Universidades/Agencia Estatal de Investigación, el Instituto de Salud Carlos III, la Fundación DBA de EEUU, y la UMU.

Por su parte, las tesis doctorales de Lola Rodríguez Ruiz y Juan Manuel Lozano Gil, ambos personal investigador de la UMU, han sido la base que ha dado respaldo al estudio y «han contribuido de forma decisiva a estos hallazgos».

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