Industria y pacientes denuncian demoras en la incorporación de nuevos fármacos

El debate no es sencillo: confluyen las reclamaciones de quienes en ocasiones ven estas terapias como su última esperanza con la necesidad de garantizar la sostenibilidad del sistema sanitario público, evitando que millones de euros se pierdan en tratamientos sin evidencia suficientemente demostrada.

Expertos del sector farmacéutico, representantes de pacientes y técnicos de la Administración abordaron ayer estas cuestiones en el XV Congreso Internacional de Enfermedades Raras, que se celebra en la UCAM. «El retraso en la incorporación de medicamentos huérfanos es un problema de toda Europa, no solo de España. Pero hay países como Francia que tienen mecanismos de acceso precoz», explicó Marian Corral, directora ejecutiva de la Asociación Española de Laboratorios y Medicamentos Huérfanos (Aelmhu).

Según el último informe elaborado por esta organización, el proceso de incorporación de estos fármacos al Sistema Nacional de Salud, una vez que la Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha autorizado su comercialización y la compañía lo ha solicitado, se alarga una media de 26 meses. «En 2019 estábamos en 14 meses. Puede haber retrasos por la pandemia, pero estos datos también reflejan las deficiencias del sistema. Los plazos no se están agilizando en la medida en que lo solicitan los pacientes», lamentó Corral.

De los 137 medicamentos huérfanos que cuentan con autorización comercial por parte de la EMA, solo 59 (el 43%) están financiados por el Sistema Nacional de Salud, según el informe de Aelmhu. Pero, además, en 28 de estos 59 fármacos esta financiación está restringida. Es decir, se han limitado las indicaciones.

La legislación establece que la decisión sobre el precio y financiación de un nuevo medicamento debe tomarse en España en un plazo de 180 días. «Pero claramente estos plazos no se cumplen. Se puede llegar a 400 o 700», advierte Isabel Pineros, directora del departamento de Acceso de Farmaindustria. La patronal ha puesto sobre la mesa su propia propuesta, que pasa por establecer «un procedimiento específico de financiación acelerada» que sea «transparente y predecible», con un «cronograma» reglado.

Los largos plazos actuales llevan a que muchos médicos traten de conseguir el tratamiento para sus pacientes a través de las vías excepcionales que contempla la Agencia Española del Medicamento (Aemps): el uso compasivo o la compra en el extranjero, previa autorización de las comisiones regionales de Farmacia.

Esto abre la puerta a «inequidades y desigualdades» entre comunidades autónomas, advierte Juan Carrión, presidente de la Federación Española de Enfermedades Raras (Feder), organizadora del congreso.

Recientemente, la Comisión Regional de Farmacia rechazó el acceso de una paciente de Totana de 74 años, que padece un síndrome mielodisplásico, a un nuevo fármaco, el Luspatercept, que según denuncia Feder sí se le está administrando a una paciente de similares características en Valencia. La Consejería responde que «el medicamento no está financiado en nuestro país» y que los técnicos valoraron «la poca eficacia» demostrada en los ensayos clínicos. El Luspatercept cuesta entre 60.000 y 180.000 euros por paciente. La Consejería destinó el año pasado 26,8 millones de euros a medicamentos huérfanos. En concreto, se dispensaron 9.995 envases de 51 de estos fármacos. El consejero de Salud, Juan José Pedreño, reclamó ayer una financiación «finalista» desde la Administración general del Estado para afrontar el creciente desembolso en medicamentos innovadores.

Los pacientes reclaman más agilidad y flexibilidad en el acceso a los tratamientos. José Daniel de Vicente participa en el ensayo clínico de un nuevo fármaco que trata el déficit de esfingomielinasa ácida o ASMD. «Este déficit provoca que ciertas sustancias nocivas se acumulen en determinados órganos, en lugar de ser eliminadas», explica. Los afectados sufren problemas en el hígado o insuficiencia respiratoria, entre otras complicaciones. «Los resultados del ensayo son muy buenos; yo puedo hacer vida normal, he recuperado casi la totalidad de la capacidad respiratoria, y el volumen del bazo y el hígado han mejorado de forma increíble», cuenta. Pero ahora se abre todo el proceso para la incorporación del fármaco al sistema sanitario. «Nos preocupa, porque es una enfermedad que afecta mucho a la calidad de vida y es potencialmente mortal», advierte.