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La madre de todas las ciencias
DIVULGACIÓN

La madre de todas las ciencias

Fíjense en las palabras escritas en negrita, que corresponden a las áreas de la ciencia que son necesarias para mejorar la calidad de vida de un niño con una enfermedad rara

JOSÉ MANUEL LÓPEZ NICOLÁS

Lunes, 24 de octubre 2016, 22:44

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Tras conocerse los Premios Nobel de Medicina, Física y Química, muchos investigadores han defendido su disciplina científica como la más transcendente. En el artículo de hoy les daré mi opinión sobre el eterno debate acerca de cuál es la rama de la ciencia más importante.

La enfermedad rara de Niemann-Pick tipo C es una patología hereditaria que se caracteriza por un deterioro neurológico progresivo. Esta enfermedad de origen genético provoca que algunos lípidos, como es el caso del colesterol, se acumulen peligrosamente en hígado, bazo y cerebro dando lugar a terribles problemas en niños. Entre ellos, destacan dificultad para mover las extremidades, hepatomegalia, convulsiones, mala pronunciación, habla irregular, etc. De hecho la esperanza de vida se encuentra alrededor de los seis años. Para intentar revertir este problema, la Medicina ha intentado todo tipo de estrategias, pero a día de hoy la enfermedad de Niemann-Pick tipo C no tiene cura.

Con el objetivo de paliar (que no curar) los devastadores efectos de esta rara patología, en los últimos años se está usando la nanoencapsulación molecular, una novedosa técnica que aúna dos herramientas científicas (la nanotecnología y la encapsulación molecular) y que tiene a unos compuestos llamados ciclodextrinas como moléculas estrella. Cada quince días a los afectados por esta enfermedad rara se le administran ciclodextrinas con el de fin de ayudar a eliminar el colesterol acumulado.

¿Cómo se forman las ciclodextrinas? Entremos en el mundo de la microbiología. Thermococcus sp. Strain B1001 es una arqueobacteria que vive en ambientes extremadamente calientes. Una de sus fuentes de nu trición es el almidón, un compuesto que podemos encontrar en infinidad de alimentos. Para obtener energía a partir del almidón el microorganismo usa la enzimología, una rama de la bioquímica. Thermococcus emplea una enzima que degrada el almidón generando las famosas ciclodextrinas. Estas le sirven como fuente de energía.

Sin embargo, justo antes de que 'Thermococcus' «se coma» la ciclodextrina para obtener energía, los seres humanos, conocedores del maravilloso valor industrial de esta molécula, intervenimos en el sistema usando la biotecnología. Por un lado le «robamos» la ciclodextrina a 'Thermococcus' y, por otro, usamos mecanismos biotecnológicos para producir aun más cantidad de ciclodextrinas.

¿Pero por qué son tan importantes las ciclodextrinas para tratar la enfermedad de Niemann Pick tipo C?

La principal propiedad de las ciclodextrinas es su alta capacidad para encapsular dentro de su cavidad interna una amplia variedad de compuestos que posteriormente pueden ser liberados mediante el fenómeno físico de liberación controlada. Pues bien, cada quince días se le administran ciclodextrinas a niños afectados por Niemann Pick tipo C directamente en la cabeza (es la única forma de que estos compuestos atraviesen la barrera hematoencefálica). Gracias al poder encapsulador de estas moléculas atrapan el colesterol que se le acumula a los niños en el cerebro y lo retiran.

¿Cuánta ciclodextrina hay que inyectar en la cabeza? Buena pregunta. Si adicionamos menos agente encapsulante del necesario es posible que no retiremos todo el colesterol. Si adicionamos ciclodextrina en exceso no solamente estaremos despilfarrando sino que podrían existir problemas de toxicidad. Para solucionar este problema recurrimos a las matemáticas y a la química. Mediante diversos modelos matemáticos y la química computacional podemos averiguar si son necesarias una, dos, tres, cuatro o más moléculas de ciclodextrina para atrapar una molécula de colesterol. Es crucial disponer de esta información.

Sin embargo, y como se podrán ustedes imaginar, la farmacología basada en el uso de ciclodextrinas no sirve para curar la enfermedad de Niemann-Pick tipo C. Solo ayuda a paliar algunos de sus efectos. Estos agentes encapsulantes actúan como una escoba que va limpiando la basura pero no impide que vuelva a aparecer. En los quince días que transcurren entre cada visita al hospital, a los enfermos se le va acumulando de nuevo el colesterol en el cerebro y su estado vuelve a empeorar.

Si ustedes están siguiendo correctamente esta historia deberían hacerse dos preguntas clave:

¿Por qué se le administran ciclodextrinas a los afectados cada quince días a través de la cabeza y no cada menos tiempo? Porque la toxicología tiene mucho que decir. A pesar de que son varios los estudios que han mostrado ausencia de toxicidad de la ciclodextrina en el cerebro, aún queda mucho por estudiar en este campo. Es necesario recordar que las pruebas a las que se someten los medicamentos huérfanos usados contra las enfermedades raras no son las mismas que a las que se someten los medicamentos convencionales.

Segunda cuestión. ¿Hay alguna forma de avanzar contra esta enfermedad? Sí... y en ello estamos varios científicos. El grupo de investigación al que pertenezco en la Universidad de Murcia acaba de estudiar el tiempo de permanencia de la ciclodextrina en el organismo de una niña enferma desde que se le administra el fármaco. Para ello hemos diseñado un nuevo método de análisis instrumental que nos ha dado una información crucial: a los tres días de la inyección intracatecal no queda prácticamente ciclodextrina en el cuerpo de la niña. ¿Y esta información tiene relevancia? Mucha.

Si los especialistas en neuropediatría dan el visto bueno, y se comprueba que esa baja residencia en el organismo no produce toxicidad alguna, no hará falta esperar quince días para «pasar la escoba». De esta forma los efectos de la «basura» serán menos significativos.

Estimados lectores, como recuerdan, el título de este artículo es 'La madre de todas las ciencias'. Pues bien, les voy a pedir un favor. Vuelvan hacia atrás y fíjense en las palabras escritas en negrita y que corresponden a las áreas de la ciencia que son necesarias para mejorar la calidad de vida de un niño con una enfermedad rara. Se las voy a repetir yo: genética, medicina, nanotecnología, encapsulación molecular, microbiología, nutrición, enzimología, bioquímica, biotecnología, física, química, matemáticas, farmacología, toxicología, análisis instrumental, neuropediatría... y muchas más que me he dejado en el tintero.

Después de lo que han leído no creo que piensen que hay una rama de la ciencia más importante que otra. La madre de todas las ciencias es la suma de todas ellas.

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